CAR-T

Sette Centri autorizzati alla somministrazione, il numero più alto tra le Regioni italiane.

La partecipazione di specialisti e ricercatori allo sviluppo e alla sperimentazione delle terapie.

La rete delle sezioni AIL (www.ail.it), che supporta il percorso di cura dei pazienti e dei loro familiari e collabora con i Centri per monitorare l’efficacia dei trattamenti.

CAR-T

Sono alcuni fattori che collocano la Lombardia all’avanguardia sul fronte delle CAR-T, le cure che ingegnerizzano i linfociti T per aiutarli a combattere i tumori e che rappresentano la grande speranza nel trattamento delle malattie oncologiche e oncoematologiche.

Il “laboratorio lombardo” è il punto di osservazione ottimale per rispondere a queste domande e per questo motivo è Milano a ospitare la prima tappa di  CAR-T – Destinazione futuro, campagna itinerante e online promossa da AIL – Associazione Italiana contro Leucemie, linfomi e mieloma e realizzata con il supporto non condizionante di Celgene – https://www.celgene.it/  (ora parte di Bristol Myers Squibb), Janssen e Novartis (https://www.novartis.it/): un vero e proprio “viaggio nel futuro” della lotta ai tumori, al quale sono invitati a partecipare pazienti, familiari, medici e Istituzioni, articolato in eventi sul territorio e attività digitali finalizzate ad accrescere l’informazione, misurare le aspettative, far emergere bisogni e criticità.

Intervista al Professor Sergio Amadori – Presidente Nazionale AIL – Associazione Italiana contro le Leucemie, linfomi e mieloma

Professor Amadori, AIL promuove una campagna di comunicazione sulle CAR-T, terapie rivoluzionarie che stanno cambiando l’approccio nel trattamento dei tumori. Quali sono le premesse e gli obiettivi di questa iniziativa? Perché c’è bisogno di promuovere l’informazione e il confronto su queste terapie?

CAR-T

Quando è arrivata l’immunoterapia cellulare con le cellule CAR-T ha rappresentato una grande rivoluzione: la terapia, sviluppata in laboratorio, era stata applicata a pazienti con leucemia linfoblastica acuta o con linfoma maligno in fase molto avanzata di malattia e i dati di letteratura dimostravano delle risposte davvero straordinarie, ovvero una remissione completa di malattia di circa il 60-70%.

Dati che nessuno poteva ipotizzare in quelle categorie di pazienti, dove l’ematologo era costretto a comunicare ai pazienti e ai famigliari che aveva esaurito tutte le possibilità terapeutiche. L’arrivo delle CAR-T ha quindi cambiato completamente lo scenario e i risultati hanno riempito il cuore di tutti, dei pazienti, delle famiglie, dei medici e degli specialisti perché si vedeva la possibilità di continuare la battaglia contro questi tumori avanzati.

Le notizie annunciate sui media e la possibilità di cercare informazioni sul web hanno innescato forti aspettative tra i pazienti e i loro famigliari. Noi di AIL, da sempre accanto ai pazienti affetti da tumori del sangue, abbiamo ricevuto tantissime telefonate e mail da parte loro con la richiesta di maggiori informazioni su come e dove fare la terapia CAR-T.

Tutto questo ci ha fatto riflettere sulla necessità di scendere in campo e fare un’informazione corretta, puntuale e trasparente sulle CAR-T, che possa essere utilizzata al meglio da pazienti, famigliari e caregiver (individuo che assiste il malato) per chiarire i dubbi e le incertezze.

Come? Abbiamo deciso di promuovere una campagna itinerante e online di informazione sulla terapia, realizzata con il supporto di quattro aziende farmaceutiche primarie impegnate nella produzione delle CAR-T.

La campagna si sviluppa attraverso una landing page dedicata all’interno del sito dell’AIL ed eventi stampa e istituzionali organizzati nei capoluoghi di Regioni che ospitano Centri abilitati alla somministrazione, coinvolgendo specialisti, pazienti, caregiver, i volontari AIL e i media per offrire un’informazione precisa sulla terapia, le indicazioni e gli effetti collaterali.

Quali sono gli aspetti di questa innovazione su cui è importante fare chiarezza?

Vogliamo spiegare ai pazienti che l’arma delle CAR-T c’è, ma in questo momento non è un’arma per tutti. In effetti, grazie alle approvazioni arrivate per la terapia CAR-T, l’offerta oggi si è ampliata rispetto a 3-4 anni fa ma comunque rimane ancora limitata: quest’opportunità terapeutica attualmente si può offrire nella leucemia linfoblastica acuta, in età pediatrica o giovanile (fino ai 25 anni), nei linfomi in tutte le età e di recente è arrivata anche l’autorizzazione per i pazienti con mieloma multiplo.

Anche qui però bisogna far arrivare il messaggio che per poter accedere alla terapia CAR-T il paziente deve avere dei requisiti fondamentali: stare in buone condizioni generali, anche se ha fatto un lungo percorso di malattia, e non deve presentare delle comorbidità in atto, anche perché queste terapie, molto efficaci e potenti, possono essere accompagnate da dei profili di tossicità notevoli e bisogna valutare se il paziente è in grado di sopportare il trattamento.

Proprio per la complessità del trattamento, questo non può essere effettuato in qualunque ospedale e il nostro Sistema Sanitario Nazionale, tramite l’AIFA e l’Istituto Superiore di Sanità ha messo a punto dei protocolli per identificare i Centri ematologici adatti a poter fare questo tipo di terapia. Dai due Centri di qualche anno fa, adesso siamo arrivati a quasi 30 Centri certificati e abilitati che coprono tutto il territorio nazionale dal Nord fino al Sud e altri sono in attesa di essere validati.

La possibilità di poter accedere a un Centro nella propria Regione è un’altra informazione importante da far arrivare ai pazienti attraverso la nostra campagna.

In definitiva con questa campagna noi vogliamo dire ai pazienti che la macchina è in moto, che le CAR-T sono una realtà, hanno risultati estremamente interessanti ma che bisogna essere informati e consapevoli delle indicazioni e della complessità del trattamento e che bisogna avere la pazienza di attendere che i Centri possano aumentare ulteriormente e che le indicazioni possano espandersi a più pazienti.

Tra l’altro si stanno sviluppando CAR-T di nuova generazione, ancora più potenti, che entreranno nell’attività clinica in breve tempo e tutto questo consolida l’importanza dell’immunoterapia come strategia innovativa per combattere i tumori.

Professore, quali prospettive aprono queste cure nel trattamento dei tumori ematologici? Quali sono le aspettative degli ematologi? 

Le CAR-T sono arrivate sulla scia dei grandi progressi ottenuti negli ultimi 10 anni in tutti i tumori del sangue grazie a quella che oggi viene chiamata “medicina di precisione”. Trenta anni fa la possibilità di guarire i pazienti affetti da tumori del sangue complessivamente era inferiore al 20%, oggi il risultato finale è quasi sempre la lunga sopravvivenza dei pazienti con ottima qualità di vita.

L’arrivo delle CAR-T ha aumentato la determinazione di tutti gli ematologi che vogliono dare la possibilità ai propri pazienti candidabili di accedere alle CAR-T e stanno adeguando i loro Centri per ottenere l’abilitazione.

Adesso ci auguriamo che presto i test e le sperimentazioni cliniche possano confermare che altre patologie ematologiche, oltre a quelle attualmente indicate, rispondano alle CAR-T. Un esempio è la leucemia mieloide acuta, una leucemia molto severa per la quale il trapianto di midollo resta tuttora la principale risorsa a disposizione.

Siamo molto fiduciosi che la ricerca scientifica possa metterci in breve tempo a disposizione delle CAR-T anche per questo tipo di leucemia.

Questo per quanto riguarda i tumori del sangue che interessano noi ematologi: ma sono in corso esperimenti anche per l’impiego delle CAR-T nel trattamento dei tumori solidi, che presentano profili soprattutto genetici e molecolari molto più complessi rispetto ai tumori ematologici.

Questo rende la sfida più ardua ma da terapie così innovative possiamo aspettarci una svolta anche su questo fronte.

Stefania Bortolotti